生物醫藥科技創(chuàng )新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展事關(guān)國計民生和國家安全，是建設創(chuàng )新型國家、發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力的必然要求。我們要加強生物醫藥基礎科學(xué)研究和科技創(chuàng )新能力建設，把生物醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在自己手中，為增進(jìn)人類(lèi)健康福祉作出更多更大的貢獻。

　　走向自主創(chuàng )新

　　發(fā)展勢頭漸強

　　經(jīng)過(guò)多年持之以恒的努力，中國生物醫藥發(fā)展取得突出成就，實(shí)現了從基本依賴(lài)仿制藥物逐步走向自主研制創(chuàng )新藥物的歷史性轉變并呈現出日漸增強的發(fā)展勢頭。

　　生物醫藥基礎科研水平大幅提升。據統計，2023年，中國學(xué)者在生物醫藥領(lǐng)域三家全球頂尖學(xué)術(shù)刊物《細胞》《自然》《科學(xué)》發(fā)表的文章數量，躍升至全球第二，僅次于美國。在評選出的“2024年醫療界十大臨床突破”中，有四項來(lái)自中國。

　　藥物研發(fā)取得顯著(zhù)進(jìn)步。據全球管理咨詢(xún)公司麥肯錫近期作出的評價(jià)，美國獨占全球藥物研發(fā)第一梯隊，占世界新藥研發(fā)一半以上；中國處于第二梯隊排頭位置。而若干年前，占據第二梯隊的為日本和西歐的發(fā)達國家，中國曾長(cháng)期徘徊在第三梯隊且排在韓國、以色列等國之后。麥肯錫上述評價(jià)的依據是兩個(gè)指標：一是該國在研新藥數量，美國在研藥物管線(xiàn)（制藥公司或研究機構在發(fā)展和研發(fā)新藥物時(shí)所采取的一系列步驟和流程）在全球份額中占比49.1%，中國占比上升至26.7%，成為僅次于美國的全球第二大藥物研發(fā)地；二是該國每年批準上市的新藥數量（包括自研和別國研發(fā)），中國排在美國和日本之后居第三位。麥肯錫綜合評估認為，中國新藥研發(fā)的地位進(jìn)入全球第二梯隊前列；在最尖端的干細胞治療、基因治療等領(lǐng)域開(kāi)展臨床研究的數量，中國與美國處于全球前兩位。

　　生物醫藥創(chuàng )新體系已經(jīng)形成。從新藥的設計和篩選、臨床前研究、安全性評價(jià)、臨床研究到審評，中國的生物醫藥創(chuàng )新體系布局完整并和國際接軌。目前，中國正在進(jìn)一步完善優(yōu)化生物醫藥創(chuàng )新體系，并把加強前瞻布局、源頭培育，促進(jìn)原始創(chuàng )新作為重中之重。

　　發(fā)揮體制優(yōu)勢

　　持續給力支持

　　中國生物醫藥發(fā)展成就，得益于黨和國家政策的持續給力支持。新中國成立后不久，就制定發(fā)布了12年全國科學(xué)技術(shù)發(fā)展遠景規劃，首次將生命科學(xué)納入國家戰略，充分發(fā)揮體制優(yōu)勢，重點(diǎn)布局藥物研發(fā)等領(lǐng)域，組建北京生物制品研究所等一批專(zhuān)業(yè)藥物研制機構，奠定中國生物醫藥研發(fā)基礎。在這些措施的推動(dòng)下，中國取得研制小兒麻痹癥等疫苗、人工合成牛胰島素、發(fā)現青蒿素等重要成就。改革開(kāi)放后，隨著(zhù)科技體制改革的推進(jìn)，中國啟動(dòng)“星火計劃”“863計劃”“973計劃”等，將基因工程、生物技術(shù)列為優(yōu)先領(lǐng)域并推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研結合。

　　進(jìn)入新時(shí)代以來(lái)，國家實(shí)施的多個(gè)“五年規劃”和相關(guān)國家科技重大專(zhuān)項，均把生物醫藥創(chuàng )新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展作為一大重點(diǎn)，出臺了一系列支撐生物醫藥發(fā)展的強有力舉措，推動(dòng)中國生物醫藥進(jìn)入創(chuàng )新驅動(dòng)與高質(zhì)量發(fā)展階段。尤其是2016年發(fā)布的《“健康中國2030”規劃綱要》，進(jìn)一步強化在精準醫療、細胞治療等前沿領(lǐng)域的布局。2019年，藥品上市許可持有人制度開(kāi)始實(shí)施，鼓勵生物醫藥企業(yè)主導研發(fā)與成果轉化，進(jìn)一步加速了藥物研制和創(chuàng )新進(jìn)程。

　　這些措施協(xié)同發(fā)力，推動(dòng)中國創(chuàng )新藥研制和上市轉化邁上新水平。據統計，2023年，中國批準上市的1類(lèi)創(chuàng )新藥達40個(gè)，其中化學(xué)藥、生物藥35個(gè)。截至2024年底，中國批準上市的1類(lèi)新藥達到40多個(gè)，同時(shí)國內還有81款非進(jìn)口新藥正處于國家藥品監督管理局藥品審評中心審評審批階段。據預測，在2025年，中國有望獲批的新藥達53款。

　　加強基礎研究

　　增強原創(chuàng )能力

　　在看到中國生物醫藥發(fā)展取得巨大成就的同時(shí)，我們也要注意到面臨的挑戰，其中最突出的是原創(chuàng )能力不足，即藥物作用的新機制、新靶點(diǎn)、新的治療策略上的原始創(chuàng )新仍顯欠缺。近年來(lái)，國內雖然自主研發(fā)出一批創(chuàng )新藥，但絕大多數還不是原始創(chuàng )新，屬于跟蹤創(chuàng )新或模仿創(chuàng )新。往往是國外同行完成了從0到1、1到2的創(chuàng )新，中國藥企和藥物研制者在此基礎上，實(shí)現從3到5、5到8的跟蹤式創(chuàng )新。

　　缺乏原始創(chuàng )新，嚴重制約了中國醫藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。以腫瘤免疫治療類(lèi)新藥（PD-1、PD-L1抗體）為例，該類(lèi)藥物在國外獲批上市的共有7個(gè)，其中默沙東研發(fā)的帕博利珠單抗（簡(jiǎn)稱(chēng)K藥）2024年在國際市場(chǎng)銷(xiāo)售額近300億美元，百時(shí)美施貴寶和小野制藥兩家藥企研發(fā)的納武利尤單抗（簡(jiǎn)稱(chēng)O藥）在2023年共計銷(xiāo)售100多億美元。O藥和K藥占了全球腫瘤免疫治療抗體市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)總額的73%，中國跟進(jìn)研發(fā)的該類(lèi)藥物獲批上市的已有10多個(gè)，但在全球市場(chǎng)上的份額只占4%。

　　原始創(chuàng )新周期長(cháng)、投入大、風(fēng)險高，創(chuàng )新藥的研制更是如此。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎授予發(fā)現微小RNA及其在轉錄后基因調控中關(guān)鍵作用的科學(xué)家，這是他們在此領(lǐng)域數十年探索的成果，期間他們遭遇無(wú)數次挫折，屢敗屢戰，最終才柳暗花明，獲得成功。如何提升藥物基礎研究能力和水平？對從事原創(chuàng )藥物研究的科研人員該怎么考核？新藥研發(fā)周期長(cháng)，遲遲看不到成果，研制人員所在的單位有沒(méi)有足夠耐心？對于長(cháng)周期、高風(fēng)險的創(chuàng )新藥研制，誰(shuí)來(lái)投資？要解決這些問(wèn)題，必須建立一整套行之有效的科學(xué)合理的體制機制。

　　藥物基礎研究對于創(chuàng )新藥研制的重要性不言而喻，但是藥物基礎研究面對的未知情況和不確定因素太多，市場(chǎng)機制所起到的推動(dòng)力量相對有限（實(shí)力雄厚的龍頭藥品企業(yè)也會(huì )適當參與），開(kāi)展藥物基礎研究的主體主要是國家支持的大學(xué)和相關(guān)科研機構，尤其是國家層面的一些基礎科學(xué)重大研究計劃的實(shí)施更是如此。只有當藥物基礎研究取得了一定的成果和進(jìn)展，藥物研制成功的可能性加大、上市的前景相對比較清晰后，藥企的投入和參與熱情才會(huì )提升。

　　藥物研究者的創(chuàng )新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創(chuàng )新精神，是創(chuàng )新藥、原研藥成功的重要條件。這既要求科研人員“板凳要坐十年冷”、心無(wú)旁騖投入創(chuàng )新全過(guò)程，又要求有關(guān)方面創(chuàng )造寬松、寬容的支持環(huán)境，允許奇思妙想，不求全責備并給予有效的激勵。

　　同時(shí)，也要重視目前資本市場(chǎng)出現對新藥研發(fā)支持下滑，帶來(lái)藥企創(chuàng )新意愿下降的傾向。要鼓勵創(chuàng )新積極性，就要讓投資者對回報有信心。創(chuàng )新藥物研發(fā)具有高投入、高風(fēng)險、長(cháng)周期、高回報等特點(diǎn)。在國際上，有統計表明，每個(gè)新藥上市平均耗費26億美元。原研藥的定價(jià)，不能不看到“失敗成本”，一個(gè)藥企研發(fā)10個(gè)藥，平均只能成功一兩個(gè)，大部分是失敗的。所以我們要從各方面努力，大力營(yíng)造寬容失敗、允許失敗的寬松環(huán)境，讓藥物創(chuàng )新者有勇氣、有能力不斷探索、不斷創(chuàng )造，才能不斷研制出更多創(chuàng )新藥物，不斷提高人類(lèi)健康水平。

　　完善審批制度

　　做到安全高效

　　藥品審批制度是保障公眾健康的核心機制。相關(guān)部門(mén)通過(guò)技術(shù)審核、專(zhuān)家評審等環(huán)節，確保藥品的有效性、安全性符合國家標準，防范不合格藥品流入市場(chǎng)，在保障藥品安全與可及性、優(yōu)化資源配置、促進(jìn)醫藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展等方面發(fā)揮了極其重要作用。

　　本世紀初以來(lái)，尤其是2015年至今，中國藥品審批制度改革不斷深化，實(shí)施了《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》等一系列政策文件，提高藥品審批標準，推進(jìn)仿制藥質(zhì)量一致性評價(jià)，加快創(chuàng )新藥審評審批，大幅壓縮了申請審評時(shí)限，提高了審批效率。

　　進(jìn)一步完善藥品審批制度，可以為加快創(chuàng )新藥特別是原創(chuàng )新藥的發(fā)展提供更加強勁的動(dòng)力。據了解，目前，國內有些新藥，特別是創(chuàng )新性強、沒(méi)有成熟先例的藥物，往往要先在國外獲批上市，才比較容易在國內獲得上市許可。一些國家施行藥物“緊急使用許可”制度，經(jīng)過(guò)嚴格的程序，可以在特殊情況下為某些新藥的快速研發(fā)和臨床應用開(kāi)辟特殊通道。實(shí)際上，我國近年來(lái)在此方面也進(jìn)行了實(shí)踐并積累了相關(guān)經(jīng)驗。

　　我們要不斷總結經(jīng)驗，全面平衡好嚴格監管、確保安全和促進(jìn)創(chuàng )新、推動(dòng)發(fā)展的關(guān)系，促進(jìn)藥品審批制度不斷完善。

　　今年初，來(lái)自一家中國公司的DeepSeek-R1人工智能大模型上線(xiàn)，實(shí)現了在自然語(yǔ)言處理、多模態(tài)理解等領(lǐng)域的重大突破，通過(guò)MoE架構等技術(shù)創(chuàng )新、低訓練成本和輕量化、本地化部署優(yōu)勢，讓全球人工智能發(fā)展迎來(lái)中國“DeepSeek時(shí)刻”。我們相信，只要繼續加強政策的引領(lǐng)和支持、夯實(shí)基礎研究、加大技術(shù)攻堅力度、注重生態(tài)協(xié)同、充分釋放市場(chǎng)活力，就一定能迎來(lái)中國創(chuàng )新藥“DeepSeek時(shí)刻”，就一定能加速實(shí)現從“醫藥大國”向“創(chuàng )新藥強國”的跨越。

　?。ū疚淖髡哧悇P先為中國科學(xué)院院士，中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員、原所長(cháng)，上海中醫藥大學(xué)原校長(cháng)，藥學(xué)專(zhuān)家；由李泓冰、劉士安根據口述整理）